A Corrida Contra o Tempo - Viviane Luiza Luta Pelo Elevidys e o Drama das Crianças com Distrofia Muscular de Duchenne

Em sua fala, Viviane Luiza menciona apoio aos portadores de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) como uma doença genética rara, progressiva e degenerativa que afeta principalmente meninos, levando à perda gradativa da força muscular, em seu apoio ao tratamento oferecido pelo SUS. A expectativa de vida dessas crianças raramente ultrapassa os 30 anos. No centro dessa batalha está o Elevidys, a primeira terapia gênica aprovada no Brasil para tratar a doença, mas que se tornou o epicentro de uma angústia nacional: há quase um ano, sua distribuição está suspensa.

A suspensão do Elevidys pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) foi uma medida de segurança. A decisão veio após a notificação de casos graves de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados nos Estados Unidos. Entretanto, a medida afetou diretamente um público-alvo restrito: no Brasil, o medicamento só havia sido registrado para crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguem andar. Para essas famílias, cada dia de espera representa perda irreversível de função motora. "Quando falamos de crianças com uma doença progressiva, o tempo faz diferença", afirmam pais e especialistas, ecoando o sentimento de quem vê seus filhos perderem habilidades básicas semana após semana.

A pressão da sociedade civil surtiu efeito e o caso chegou ao Congresso Nacional. A Comissão de Direitos Humanos (CDH) do Senado aprovou uma audiência pública para debater a situação regulatória do Elevidys e o acesso a terapias avançadas, com participação de representantes da Anvisa, do Ministério da Saúde e, principalmente, dos familiares dos pacientes. Além das audiências, há projetos de lei em tramitação que visam garantir direitos básicos: o PL 1063/24 classifica a Distrofia Muscular de Duchenne como deficiência, enquanto o PL 2677/24 propõe a incorporação obrigatória do tratamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Essas medidas são vistas como vitórias parciais, mas esbarram no principal gargalo: o alto custo do medicamento, com uma única dose variando entre R$ 14 milhões e R$ 17 milhões, o que inviabiliza a compra pelo poder público sem uma política de financiamento específica.

A causa da Duchenne começa a ganhar contornos eleitorais, com pré-candidatos incorporando a defesa da saúde pública e das doenças raras em suas plataformas. A ausência de um Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para a DMD no SUS significa que, mesmo com o registro da Anvisa, o medicamento não é oferecido na rede pública, forçando as famílias a recorrerem à Justiça. Enquanto o Legislativo discute, o Judiciário decide. O ministro Alexandre de Moraes, do Supremo Tribunal Federal (STF), concedeu liminar para que a União forneça o Elevidys a uma criança, citando a "excepcionalidade do caso" e o "direito à saúde e à vida" previstos na Constituição. Essa decisão, embora benéfica para o caso específico, expõe a fragilidade do sistema: o acesso ao medicamento fica condicionado à capacidade da família de contratar advogados e vencer batalhas judiciais longas e desgastantes.

A situação do Elevidys no Brasil reflete uma polêmica global. Enquanto os Estados Unidos e o Japão aprovaram o uso do medicamento, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou a recusa da autorização, alegando que os estudos não demonstraram melhora significativa na capacidade de movimento dos pacientes. Essa divergência científica coloca a Anvisa em uma posição delicada: de um lado, a pressão das famílias por acesso; de outro, a necessidade de garantir a segurança dos pacientes com base em evidências sólidas.

A mensagem que ecoa dos grupos de apoio é clara: "Espero que esse impasse seja resolvido o mais breve possível". A associação "Salve o Enrico e Demais Crianças Portadoras da Distrofia Muscular de Duchenne" tem sido a voz ativa dessa luta, lembrando que por trás dos processos e das estatísticas, existem crianças que estão perdendo a chance de ter uma vida mais longa e com mais qualidade. A discussão sobre a regulação, o financiamento e o acesso a medicamentos como o Elevidys é complexa e envolve ciência, ética e economia. No entanto, a pressão da sociedade e a atuação no Congresso e no Judiciário são fundamentais para que a saúde e a vida dessas crianças deixem de ser tratadas como números em uma planilha de custos